Der foreligger tre RCT (randomiserede kontrollerede studier) af substitutionsbehandling med alfa-1-antitrypsin til patienter med emfysem på baggrund af homozygot alfa-1- antitrypsinmangel.

Det seneste studie blev publiceret i Lancet i 2015.

Bestyrelsen for DLS har bedt overlæge Torgny Wilcke, Lungemedicinsk afdeling, Gentofte Hospital om, at udarbejde en mini-MTV, med henblik vurdering af effekt og bivirkninger af substitutionsbehandling med alfa-1- antitrypsin. Mini-MTV skal indsendes til KRIS med henblik på indikation for at indføre behandlingen i Danmark.